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甲亢突眼治疗新方案!创新药物TEPEZZA®在乐城成功完成国内首例应用

发布日期:2022-04-26 15:55:31   浏览量 :73
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4月20日,一例甲亢突眼患者成功在乐城接受创新药物TEPEZZA®(Teprotumumab,替妥木单抗)的治疗,这是创新药物TEPEZZA®在国内的首次使用。
TEPEZZA®是一种胰岛素样生长因子-1受体抑制剂,用于甲状腺相关性眼病的治疗。这款创新药物的使用,将为该疾病患者带来更美好的“光明”,让患者不出国在博鳌乐城国际医疗旅游先行区就能实现国外创新药物的可及。

不惑之年,突遇“眼病”侵袭


已过不惑之年的张海阳(化名),不会想到自己有朝一日会与病痛持续这么长时间的抗争。

 

2020年3月,因为眼睛的不适,海阳到当地的医院进行诊治,后被确诊患有甲状腺相关性眼病,也就是被大众称作“甲亢突眼”的疾病。

 

听到疾病的名字,海阳一脸困惑,平时生活习惯都挺正常,怎么就会患上这个疾病呢?

 

对很多人来说,甲状腺疾病可能大家都比较常听到,但很多人不会想到,甲状腺发生问题,也会伴随眼睛的疾病。

 

甲状腺相关性眼病(Thyroid- associated Orbitopathy,TAO),又称Graves眼病(Graves Ophthalmopathy,GO),甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease,TED),大众更习惯叫它“甲亢突眼病” [1]。甲状腺相关眼病症状可轻可重,轻者仅有双眼轻度突出,眼睑浮肿;重者眼球明显突出、复视(看东西出现重影)、视物模糊;极重度者眼球突出不能闭合、角膜溃疡继发感染、压迫视神经导致视力下降,甚至会发生失明[2]。TAO不但影响患者的外貌,还影响眼睛的功能,对患者带来很大的身体和心理负担。


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自从被确诊甲亢突眼后,海阳的生活就多了一项工作——同疾病作斗争。最开始,按照医生的治疗方案,他接受了激素冲击治疗和口服相关药物,来控制突眼的发展。虽然,病情得到了控制,但是隔一段时间,又会加重。病情如此反复,给他的健康和生活带来了很大的影响。

 

疾病对海阳的容貌带来了一定的影响,给他的正常社交产生不小的心理压力。如果样貌只是外在的表现,不用太在意的话,那由于疾病的关系,伴随而来的眼睛复视、畏光、流泪,睡觉眼睑闭合不全,就连刮风、洗脸都会很不舒服,出门有时还需要人陪同等种种不适,更让他和家人焦急。他和家人迫切期待找到新的治疗方案,改善疾病的影响,提升生活质量。


遇见乐城,重塑“心灵之窗” 


为了治疗疾病,海阳和家人辗转国内多个医院进行治疗。在这个过程中,他打听到在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区可以引入国外创新的治疗方案,或许可以给他带来新的希望。

 

经过了解,他获悉博鳌乐城维健罕见病临床医学中心(以下简称“中心”)已经独家合作引进治疗甲状腺相关性眼病的创新药物TEPEZZA®(替妥木单抗),该药物目前在乐城已经实现可及。

 

他知道这个消息后,很是兴奋。因为在他被确诊甲亢突眼后,就时刻关注国外的治疗方案。在这款药物获批上市时,他就了解过这款药物对甲突眼病患者有着不错的疗效。但一段时间以来,一直没有找到合适的渠道获得。现在,他看到了新的机会。

 

之后,他及时与“中心”取得联系,希望申请到该药物的使用。“中心”在获知海阳的情况后,积极展开了项目的申报和引进工作。


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最后,该项目获得博鳌乐城国际医疗旅游先行区的大力支持,高效率通过审批。用药落地医疗机构选在“中心”所在的博鳌未来医院,由未来医院内分泌科的刘宇卓主任组成的专家团队提供全程医疗诊治支持,及患者随访管理。

 

为了确保患者获得专业的诊疗服务,“中心”积极联动海南岛内和岛外专家,为患者提供高质量和持续性的诊治服务。在治疗之前,上海复旦大学附属华山医院内分泌科叶红英主任和何敏副主任,以及河北医科大学第二医院内分泌科张松筠主任通过远程会诊的形式与未来医院内分泌科刘宇卓主任团队积极沟通,对患者的情况进行综合评估,确定专业的治疗方案。

 

作为患者就诊的岛内接诊专家,博鳌未来医院内分泌科刘宇卓主任表示:“对于国内首例接受创新药物TEPEZZA®(Teprotumumab,替妥木单抗)的甲突患者的治疗,医院第一时间成立专家小组,专人专项落实每一处细节的工作,并和多位内分泌专家研讨该患者的病情及用药过程中可能出现的症状,制定了相应的临床应急预案。”

 

刘主任认为,患者目前可以通过博鳌乐城国际医疗旅游先行区的特许药械政策用上国外的创新药物,这预示着中国会有更多的罕见病患者在乐城先行区可以得到特许医药的治疗。让更多罕见病患者在乐城获得新的希望。

 

通过博鳌乐城国际医疗旅游先行区先行先试的医药政策,海阳成功用上了创新药物。这为他之后的治疗,提供了新的选择,也为他重塑“心灵之窗”获得了新机会。

 

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心期许更多深受病痛困扰的患者群体,能够享受到与世界同步的先进医疗资源,能够在“中心”业务服务模式下找到适合自己的创新药物,延续新的生命之光。


关于TEPEZZA® [3]

  • 获批国家商品名:TEPEZZA® 化学名:Teprotumumab

  • 适应症:TEPEZZA®是一种胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)抑制剂,用于甲状腺相关性眼病的治疗

  • FDA批准: 2020年1月21日获得美国FDA批准并上市,并获得孤儿药资质

  • 产品规格:500mg/瓶

  • 用法:静脉输注(每3周1次,共8次)

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