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慢性髓性白血病(CML)患者的福音!诺华全球创新药Scemblix®落地乐城瑞金海南医院

发布日期:2022-04-11 17:09:45   浏览量 :86
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近日,用于治疗慢性髓性白血病(慢粒,CML)的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)抑制剂Scemblix®(Asciminib)落地乐城先行区内的瑞金海南医院(博鳌研究型医院),将给中国医生专家带来治疗选择,为更多慢粒患者带来希望。作为全球首个且唯一获批STAMP抑制剂,Scemblix®(Asciminib),距其在2021年10月底美国FDA批准后,仅用了短短5个月,便在博鳌乐城先行区获批。

 

 

慢性髓性白血病(CML)是什么?

 

慢性髓系白血病(chronic myeloid leukemia, CML),既往又称慢性粒细胞白血病,是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。一旦患上这种病,患者身体内就会产生远高于正常人体内的“大量不成熟的白细胞”。在外周血中表现为持续性、进行性粒细胞增多,并出现幼稚粒细胞、嗜碱性粒细胞增多,有些患者会伴有脾肿大。

 

患者有典型的临床表现,费城染色体(Ph染色体)和(或)BCR-ABL1融合基因阳性是确诊CML的依据。

 

流行病学研究显示,CML约占成人白血病的15%,中国年发病率为0.39-0.55/10万。中国CML患者较西方更为年轻化,国内CML的中位发病年龄为45~ 50 岁,而西方国家CML的中位发病年龄为67岁。

 

CML治疗新手段

 

近二十年间,CML的治疗发生了翻天覆地的变化。随着医疗技术的进步,酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitor, TKI)的有效治疗,使大多数CML患者可以获得高质量的长期生存,有一部分患者甚至可以在终止TKI治疗后获得长期的无治疗缓解(treatment-free remission, TFR),即功能性治愈。

 

尽管如此,仍有部分患者对现有TKI治疗不耐受或发生耐药。TKI耐药中主要的机制之一是ABL激酶区发生突变。其中最多见的突变是T315I突变。发生T315I突变的患者对现有一代和二代TKI治疗均耐药,这使其疾病进展风险明显增加。

 

据不完全统计,全国每年大约有80万人去国外看病,为的是寻求国外最好的药物、最好的医疗器械,医疗花销巨大,并且很多患者受限于国内医疗技术水平无法得到及时有效的治疗。得益于“双国九条”优惠政策,截至目前,博鳌乐城先行区已引进逾200种未在国内上市创新药械临床使用,成为国际创新药械率先进入中国市场的最主要通道,从而逐步满足国人对新药新械的需求。

 

Scemblix®(Asciminib)是什么?

 

为了帮助国内CML患者实现长期生存的目标,瑞金海南医院充分利用乐城先行区的特许政策,引进诺华集团的Scemblix®(Asciminib),为CML患者带来了治疗新选择。Scemblix®(Asciminib)是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)抑制剂,通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用,能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段,改善患者的预后。

 

作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂,Scemblix®(Asciminib)用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期(Ph+ CML-CP)成人患者,并完全获批用于T315I突变型Ph+ CML-CP成人患者。

 

未来,国内患者不仅可在瑞金海南医院先行申请使用全球领先的CML新药并接受专业团队的治疗,同时也可依托乐城“带药离园”政策,将临床许可的适量药品带回家服用,瑞金海南医院的专家会进行远程用药指导和随访。

 

作为全球领先的跨国药企,诺华在肿瘤领域已拥有覆盖乳腺癌、血液疾病、肺癌、黑色素瘤以及肾癌等广泛的产品组合和丰富的产品线。2001年,诺华推出全球第一款靶向药物,用于治疗CML患者,并将其5年生存率从30%提高到了90%以上,把致命的癌症变成了一种能够被控制的慢性病,给无数患者带来福音,成为CML治疗领域的里程碑式进展。

 

此后,诺华持续不断深入研究,为患者带来使疾病进展风险更低、更安全,也是目前已上市治疗CML的靶向药物中,唯一将TFR(无治疗缓解)管理写入说明书的药物,让患者实现“功能性治愈”成为可能。

 

此次在瑞金海南医院用于临床急需使用的Scemblix®(Asciminib),为中国广大的CML患者们带来了福音。诺华也将继续依托国家医药产业政策,加速创新药进入中国市场的速度,通过更多高质量的药物,造福中国患者,助力医药工业发展。

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